國家食藥監(jiān)總局近期組織數(shù)位國內(nèi)干細胞臨床研究領域?qū)＜遗e行論證會。與會專家呼吁，監(jiān)管層應盡快出臺干細胞臨床研究應用的指導原則。食藥監(jiān)總局官員在會上表態(tài)，學界、產(chǎn)業(yè)界對干細胞領域的指導原則十分期待，相關部委將齊心協(xié)力，抓緊時間盡快出臺?？偩秩耸繌娬{(diào)，不管是管理辦法還是指導原則，都必須適用于臨床研究與臨床應用的成果轉(zhuǎn)化。
盡快出臺臨床應用指導原則
與會專家透露，本次會議由食藥監(jiān)總局召集，與會者皆是業(yè)內(nèi)精英，可見監(jiān)管層對干細胞行業(yè)的發(fā)展寄予厚望，同時對干細胞行業(yè)的監(jiān)管法規(guī)的出臺感到緊迫。會議達成共識，將盡快出臺干細胞臨床應用指導原則。
與會專家呼吁率先出臺臨床應用的指導原則，在實踐中加以細化，臨床立規(guī)方能為產(chǎn)業(yè)化紓困。食藥監(jiān)總局有關人士透露，食藥監(jiān)總局注冊司與衛(wèi)計委科技司正在商討，將醫(yī)療機構臨床開展干細胞應用的指導原則，通過規(guī)范的法規(guī)固定下來，預計最快上半年會有結論。
有專家表示，制定干細胞臨床應用指導原則其實不難?！皣H干細胞協(xié)會已經(jīng)有一個標準，這一標準實質(zhì)上就是指導原則，將它拿來作為藍本結合國情進行修改，成立專家組對細節(jié)進行論證。”該專家表示，鄧宏魁是國際干細胞協(xié)會唯一的中國委員，參與了國際標準的制定，食藥監(jiān)總局將這些人抽調(diào)來，應該可以把指導原則制定出來。
食藥監(jiān)總局人士在回應上述專家的提議時表示，干細胞產(chǎn)業(yè)前景廣闊，總局當然要扶持，但需要業(yè)界與學界的支持。總局有一個思路，就是聘請干細胞學界、業(yè)界一流專家，到審評中心幫忙指導，下一步就是加快出臺指導原則或者管理辦法。
業(yè)內(nèi)人士告訴中國證券報記者，中國在胎盤干細胞領域的研究應用走在世界前列。在上世紀80年代初的時候，原軍事醫(yī)學科學院院長吳祖澤院士用胎兒肝細胞做移植實驗，總共做了11病例，其中9人至今依然健在。中國的干細胞研究水平在世界上領先，但臨床應用管理法規(guī)缺失束縛了行業(yè)發(fā)展。
或以“同情性試驗”為突破口
在干細胞治療領域，與會專家呼吁以同情性治療為突破口，繼而將干細胞臨床應用鋪展開來。
中國疾病預防控制中心病毒研究所研究員李德興表示：“美國有一個同情法則，在病人命懸一線之際，可以用最新的治療技術或者藥品為其治療。即便這些技術或者藥品沒有進行過大規(guī)模人體試驗?！?/p>
干細胞可以分化成多種功能細胞或組織器官，醫(yī)學界稱其為“萬用細胞”。干細胞治療就是把健康的干細胞移植到病人體內(nèi)，以達到修復病變細胞或重建功能正常的細胞和組織。干細胞療法就像給機體注入新的活力，可從根本上治療許多疾病。
有與會專家建議，在病人沒有任何有效的治療方式的時候，向衛(wèi)生部門申請用干細胞進行治療，“只要臨床上有需求，就應該允許使用干細胞治療進行同情性試驗。用干細胞治療既可以開展研究，也是挽救生命的一種可能方式?！?/p>
上述專家稱，美國已經(jīng)批準可以用胚胎干細胞進行治療，當病人面臨截癱的時候，允許醫(yī)療機構對其運用干細胞治療方法?！耙呀?jīng)批準了300多例。這一操作方式對國內(nèi)或有借鑒意義?！?/p>
利好產(chǎn)業(yè)鏈三環(huán)節(jié)
食藥監(jiān)總局表態(tài)加快出臺干細胞臨床應用指導原則，對產(chǎn)業(yè)界影響重大。干細胞產(chǎn)業(yè)在國內(nèi)處于大規(guī)模產(chǎn)業(yè)化的黎明階段，各種顛覆性技術陸續(xù)突破，各種產(chǎn)業(yè)化嘗試如雨后春筍。根據(jù)Visiongain提供的市場調(diào)研數(shù)據(jù)，預計到2016年，國內(nèi)干細胞產(chǎn)業(yè)的市場規(guī)模將達千億元。
干細胞臨床應用主要適應癥包括血液系統(tǒng)疾病、糖尿病、肝病、帕金森綜合癥、骨關節(jié)損傷、燒傷等。盡管在作用機理上仍然存在諸多疑問，但憑借臨床效果以及廣泛的適應癥范圍，干細胞治療是生物醫(yī)學領域值得看好的方向。
“干細胞產(chǎn)業(yè)有3種不同的商業(yè)模式，各有側重?！敝袊t(yī)學科學院鐘華教授介紹，產(chǎn)業(yè)鏈的上游主要是干細胞的采集及存儲業(yè)務，中游是干細胞技術研發(fā)，下游是干細胞移植及治療。
上游企業(yè)如中源協(xié)和的天津市臍帶血造血干細胞庫、上海干細胞技術有限公司的上海臍帶血造血干細胞庫等。中游企業(yè)從事干細胞增殖、干細胞制劑的研究，為研發(fā)組織和個人提供干細胞，用于疾病的發(fā)病機制研究和新型藥物研制。這些企業(yè)以輸出干細胞治療技術為主，主要針對腦癱、脊髓損傷、視神經(jīng)發(fā)育不全、遺傳性共濟失調(diào)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病、糖尿病以及肌營養(yǎng)不良等。此類企業(yè)主要有深圳市北科生物科技有限公司、吉林省中科生物工程有限公司等。下游企業(yè)以各類干細胞移植及治療業(yè)務為主體，主要包括一些開展干細胞治療的醫(yī)院。