1日，英國弗朗西斯·克里克研究所宣布，英國人工授精與胚胎學(xué)管理局已正式批準(zhǔn)該研究所一個團(tuán)隊提出的在人類胚胎上使用基因編輯技術(shù)的實驗申請，這是英國監(jiān)管機(jī)構(gòu)首次批準(zhǔn)此類實驗，也是世界首例獲國家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的人類胚胎編輯研究。
由克里克研究所生物學(xué)家凱茜·尼亞肯領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊去年9月正式提出相關(guān)申請。按照流程，在獲得人工授精與胚胎學(xué)管理局的批準(zhǔn)后，還需相關(guān)科研倫理委員會認(rèn)可才能正式開展實驗。
據(jù)克里克研究所介紹，如果一切順利，未來數(shù)月內(nèi)就能開始實驗。實驗中使用的健康人類胚胎將來自那些提供精子和卵子用于人工授精的夫婦，經(jīng)他們同意，這個過程中產(chǎn)生的多余胚胎將用于科學(xué)研究。
研究團(tuán)隊準(zhǔn)備使用一種名為CRISPR/Cas9的基因編輯技術(shù)，嘗試修改健康胚胎形成初期那些表現(xiàn)活躍的基因，然后觀察這種改變對發(fā)育過程帶來的影響。實驗關(guān)注的是胚胎形成的最初7天，隨后會按規(guī)定銷毀這些胚胎。實驗旨在幫助研究人員深入了解健康的人類胚胎發(fā)育過程中出現(xiàn)的各種變化，在此基礎(chǔ)上，研究人員可改善體外人工授精培養(yǎng)的胚胎的發(fā)育質(zhì)量，并為不孕患者提供更好的治療方法。
克里克研究所的負(fù)責(zé)人保羅·納斯說，這項研究不但對我們了解一個健康的胚胎如何發(fā)育非常重要，也有助我們更深入地認(rèn)識影響體外人工授精成功率的各種因素。
在人類胚胎上使用基因編輯技術(shù)是近來的科研熱點。中國中山大學(xué)的研究人員黃軍就等人去年發(fā)表科研報告說，他們首次利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)成功修改人類胚胎的一個基因，以阻止基因上的突變導(dǎo)致地中海貧血癥。盡管黃軍就使用的是醫(yī)院丟棄的異常胚胎，而且沒有活性，但仍在全球科學(xué)界引起很大爭議。去年底在美國舉行的人類基因編輯國際峰會上，各國專家就相關(guān)研究的倫理進(jìn)行了探討，根據(jù)峰會聲明，黃軍就的工作在倫理上可以接受。
英國肯特大學(xué)遺傳學(xué)教授達(dá)倫·格里芬評論說，盡管在人類胚胎上使用基因編輯技術(shù)仍不可避免會引起一些爭議，但尼亞肯團(tuán)隊將要開展的這項研究能帶來的潛在好處要遠(yuǎn)多于可預(yù)見的風(fēng)險。
綜合新華社
了解CRISPR基因組編輯技術(shù)
什么是CRISPR/Cas9?
近幾十年來，隨著全基因組測序技術(shù)的不斷成熟，科學(xué)家們在各種細(xì)菌中陸續(xù)發(fā)現(xiàn)了很多Crispr序列以及和CRISPR序列相關(guān)基因(Cas)。
研究發(fā)現(xiàn)，這些Crispr序列與很多病毒或者質(zhì)粒的DNA序列互補(bǔ)，很多CRISPR/Cas系統(tǒng)需要多種蛋白的參與，但只有一種細(xì)菌編碼的內(nèi)切酶Cas9可以利用向?qū)NA(核糖核酸)分子對特定的DNA片段進(jìn)行定向切割，這種基因組編輯技術(shù)就被稱為CRISPR/Cas9。
釋疑>>>
修改的首個基因名“Oct4”
尼亞肯表示，她計劃修改的第一個基因名為“Oct4”，她認(rèn)為這一基因在人類胚胎發(fā)育最早期階段可能發(fā)揮關(guān)鍵作用。
Oct4是一個在人/鼠胚胎干細(xì)胞中表達(dá)量上調(diào)的基因。研究者們認(rèn)為Oct4對于多功能干細(xì)胞分化成為特定類型的細(xì)胞具有重要的作用。為了檢驗這一猜測，最佳的方法就是在受精卵分化一天左右時敲除該基因。基于小鼠水平的研究結(jié)果，研究人員認(rèn)為敲除后人類胚胎能夠繼續(xù)發(fā)育，但會缺少多功能干細(xì)胞。
為什么英國能通過該項目?
在英國，通過編輯人類胚胎基因組治療疾病是違法的，但是在獲得HFEA許可的情況下可以進(jìn)行相關(guān)的研究工作。
英國政策對生命科學(xué)前沿研究的寬容度一直較大，去年2月，英國下議院以壓倒性多數(shù)通過決議，允許英國研究人員繼續(xù)研究一項被稱為“線粒體移植”的醫(yī)療技術(shù)?！熬€粒體移植”是將健康女性捐獻(xiàn)者的卵細(xì)胞替代孕婦卵細(xì)胞中的缺陷DNA，這一做法能讓線粒體基因中攜帶致病突變的女性產(chǎn)下基因上相關(guān)但沒有線粒體疾病的孩子。最終出生的健康嬰兒在生理學(xué)上將具有兩個母親和一個父親，這一技術(shù)的關(guān)鍵在于移除女性卵子線粒體中的有缺陷基因。英國也成為世界上第一個“線粒體移植”合法化的國家，雖然不少科學(xué)家對該技術(shù)的安全性仍持有懷疑態(tài)度。
人類胚胎基因也能編輯？
若該技術(shù)足夠完善，那么對于那些胚胎發(fā)育存在缺陷的夫妻來說，這無疑是個不錯的選擇。
——倫敦大學(xué)國王學(xué)院生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)系干細(xì)胞科學(xué)博士達(dá)斯科·伊利奇
英國科學(xué)家們需密切關(guān)注人類胚胎基因編輯方面的研究，民眾也應(yīng)該積極參與討論，之后政府再考慮是否修改與該研究相關(guān)的法律。
——進(jìn)步教育信托基金主席莎拉·諾克羅斯
基因編輯技術(shù)是一項新興技術(shù)。這項技術(shù)是值得深入擴(kuò)展和研究的。
——新南威爾士大學(xué)大腦健康老齡化中心干細(xì)胞專家?guī)鞝柕掀铡の鞫挪┦?/p>
該技術(shù)是否屬于遺傳工程的范疇，是一個事關(guān)倫理道德的重要問題。然而，其應(yīng)用范圍僅僅局限于嚴(yán)重的遺傳疾病，如β型地中海貧血病癥，若能將其安全性和有效性突現(xiàn)出來，那么在未來，這一技術(shù)的使用將不再受到限制。
——澳大利亞胚胎移植技術(shù)中心主任彼得伊林
對于一個科學(xué)家，不能超越倫理規(guī)則，因為倫理規(guī)則是社會的基礎(chǔ)，并不是科學(xué)。因此，對于科學(xué)技術(shù)的進(jìn)一步研究可以提高其效率，增加其準(zhǔn)確性。但是，科學(xué)家還未能完全了解DNA，因此，對于DNA序列改編后的錯誤風(fēng)險就不太可能有效地進(jìn)行評估。
——圣喬治大學(xué)醫(yī)院信托基金會人類基因?qū)W的雅爾達(dá)·賈姆希迪博士
這一技術(shù)有一定的幾率去“篡改”靶標(biāo)序列以外的基因。這一概率雖然不高，但是考慮到在胚胎中這種改變會被世世代代地遺傳下去，因此從臨床角度看，研究者必須對這種風(fēng)險采取零容忍的態(tài)度。
——英國弗朗西斯·克里克研究所的羅賓·洛弗爾·巴杰教授
這個技術(shù)的使用必須要“極度小心”，而且這項技術(shù)給了臨床治療一個“承諾”，至少是給了人體胚胎基因給了一個“承諾”，但是如果輕易使用這項技術(shù)那就是騙人的，是一種不負(fù)責(zé)任的行為。
——阿德萊德大學(xué)和羅賓遜研究所研究員漢娜·布朗